Seht bitte beiliegende Deeple Übersetzung bzgl. Translarna und der Entscheidung der EMA
Original: auf der Website von Worldduchenne.org

Translarna (ataluren): Verheerende Nachrichten für die Duchenne-Gemeinschaft

Die Duchenne-Gemeinschaft, vertreten durch die World Duchenne Organization, ist zutiefst enttäuscht über die Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der EMA, die Zulassung für Translarna (Ataluren), ein Medikament zur Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), das 2014 in Europa eine bedingte Marktzulassung erhalten hat, nicht zu verlängern.

Die Ergebnisse der randomisierten klinischen Studien, dem Goldstandard in der Arzneimittelentwicklung, haben den primären Endpunkt nicht erreicht. Die im STRIDE-Register gesammelten Real-World-Daten (RWD) wiesen jedoch auf langfristige positive Auswirkungen hin, nämlich eine Verzögerung des Verlusts der Gehfähigkeit um 3,5 Jahre und einen langsameren Rückgang der forcierten Vitalkapazität (FVC). Beide Ergebnisse, das Hinauszögern des Verlusts der Gehfähigkeit und das Verlangsamen des Rückgangs der FVC, sind für die Patienten und ihre Familien von großer Bedeutung, da sie zu mehr Unabhängigkeit und geringerer Abhängigkeit von medizinischen Geräten (und damit zu einer höheren Lebensqualität) führen.

Nach Angaben des Unternehmens wird Translarna (Ataluren) auf dem Markt bleiben und für Patienten mit nmDMD zur Verfügung stehen, bis das erneute Prüfungsverfahren abgeschlossen ist. Auf der Grundlage der CHMP-Verfahrensrichtlinien wird die Stellungnahme nach der erneuten Prüfung voraussichtlich im Januar 2024 erfolgen, wobei die Ratifizierung der Stellungnahme durch die EU innerhalb der folgenden 67 Tage erfolgen wird. Wir hoffen, dass die erneute Prüfung durch den CHMP in Betracht gezogen wird. Andernfalls werden Patienten, die Translarna seit vielen Jahren einnehmen, sowie diejenigen, die hoffen, in naher Zukunft damit beginnen zu können, am Boden zerstört sein, weil sie diese Möglichkeit verlieren.

Die Bedeutung von Real-World-Daten muss von den Aufsichtsbehörden berücksichtigt werden, insbesondere im Zusammenhang mit klinischen Studien bei komplexen Krankheiten wie DMD, wie die EMA und andere Aufsichtsbehörden in Veröffentlichungen festgestellt haben. Bei seltenen Krankheiten ist es nicht immer möglich, innerhalb des Zeitrahmens klinischer Studien einen signifikanten Nutzen nachzuweisen, und es sind längerfristige Daten erforderlich, um die Gesamtheit der Daten und den Grad des Nutzens einer bestimmten Therapie zu erfassen.

Die DMD-Patientengemeinschaft ist eine erfahrene Gemeinschaft, die sich seit mehr als zwei Jahrzehnten aktiv an der Arzneimittelentwicklung beteiligt. Die Entscheidung, Translarna (Ataluren) vom europäischen Markt zu nehmen, ist ein schwerer Schlag für unsere Gemeinschaft, nicht nur für die direkt betroffenen Patienten, sondern auch für die Bewertung von RWD durch die Zulassungsbehörden. Dieser Misserfolg sollte nicht ungesühnt bleiben, ohne dass untersucht wird, welche Lehren daraus gezogen werden können, und wir sind sicher, dass es viele gibt.

Es ist klar, dass eine Neubewertung des Designs klinischer Studien, der Auswahl der Studienpopulation, des Bedarfs an RWD und der erhobenen und verwendeten PROMs (Patient Reported Outcome Measures), der Messung der Ergebnisse und der Parameter zur Festlegung der Ein- und Ausschlusskriterien für klinische Studien bei DMD und anderen Krankheiten, bei denen ein hoher ungedeckter Bedarf, eine lebensbegrenzende Erkrankung und eine begrenzte Anzahl von Patienten für Studien zur Verfügung stehen, dringend erforderlich ist.

Um diesen hohen ungedeckten Bedarf zu decken und das wiederholte Scheitern von Studien in der späten Phase der DMD zu vermeiden, initiiert die Welt-Duchenne-Organisation „OPTIMIZE DMD“, eine Multi-Stakeholder-Plattform, die den ständigen Dialog und die Zusammenarbeit zwischen allen Beteiligten fördert, um die identifizierten Herausforderungen zu lösen, sich auf Lösungen zu einigen und effektiver an sicheren und wirksamen Behandlungen für unsere Gemeinschaft in naher Zukunft zu arbeiten.

Mit freundlichen Grüßen,

Der Vorstand der Welt-Duchenne-Organisation

Hinweis: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine X-gebundene Erkrankung mit Mutationen im Dystrophin-Gen Xp21, die zu einer Verminderung von Dystrophin führen, einem Protein, das für die Stabilität des Sarkolemmas wichtig ist. Die Diagnose von DMD wird häufig erst nach dem vierten Lebensjahr gestellt, aber die ersten klinischen Anzeichen treten oft schon im Alter von zwei bis drei Jahren auf, wenn die Jungen nicht mehr schnell gehen, laufen und springen können. Historisch gesehen verlieren DMD-Jungen bis zum Alter von 12 Jahren ihre Gehfähigkeit, gefolgt von schweren respiratorischen und kardialen Beeinträchtigungen, die im Alter von 18 Jahren zum Tod führen. Die Einführung der Glukokortikoid-Therapie und die Verbesserung der Pflegestandards haben den natürlichen Verlauf der DMD-Patienten verändert und das vorhersehbare Fortschreiten der Krankheit verlangsamt sowie die Lebensqualität und die Überlebensrate verbessert.

Quelle: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10136754/