Fortgeschrittene Studien

Zurzeit sind diese Entwicklungen in der Forschung fortgeschritten:


Ataluren (Translarna) in Phase III der Firma PTC Therapeutics:

Medikament, das die Produktion des Dystrophins bei Patienten mit einer nonsense Mutation (Stop-Codon) ermöglichen soll. Testphasen sind weltweit, auch in der Schweiz im CHUV Lausanne, gestartet.

 

GSK 24029681/Drisapersen der Firma GSK/Prosena:
Exon Skipping Technologie für das Exon 51, ca. 13% der Duchenne-Erkrankten. Zudem werden weitere Exons adressiert.

 

Lisinopril und coQ10 Studie:
Coenzyme Q10 ist ein Antioxidant und in die Energieproduktion der Zelle involviert. Es hilft den oxidativen Stress zu minimieren und so den Muskelzellschaden zu reduzieren. Lisinopril ist ein bestehendes Medikament, welches das kardiovaskuläre System unterstützt.

 

Catena (R) der Firma Santhera:
Positive Resultate aus der DELOS Studie der Phase III. Dieses Medikament zeigt eine klare Wirkung den Verlust der Atemfunktion zu verhindern. Das Medikament wird zur Marktzulassung angemeldet.

 

Eplerenone
Medikament zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Patienten. Phase III Studie soll im März 2015 abgeschlossen sein.

 

Laufende Medikamentenstudie mit Metformin und L-Citrullin der UKKB in Basel:
Das Ziel der Studie ist es zu zeigen, dass die Einnahme von L-Citrullin (körpereigene Aminosäure) und Metformin (Diabetesmedikament) zu einer Verbesserung des Energiestoffwechsels im Muskel von Patienten mit Muskeldystrophie vom Typ Duchenne führt und somit eine Verbesserung der Muskelkraft und Ausdauer bewirkt. Langfristig erhoffen sich die Wissenschaftler durch diese Behandlung eine Verlängerung der Zeit bis zum Verlust der freien Gehfähigkeit.

 

Zudem hat die Universität Genf in einer Vorstudie mit Duchenne Mäusen zeigen können, das das Krebsmittel Tamoxifen die Muskelzellmembran stabilisierte, die Gesamtstärke auf normale Werte hob und die Struktur der Beinmuskeln verbesserte.

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