Medizinische Behandlungsansätze

Gen-Therapien
Ziel ist es den richtigen Code für das Dystrophin in die Muskelzelle einzuführen. Dies kann jedoch nur funktionieren,wenn die Forscher den Weg finden den korrekten genetischen Code in jede einzelne Muskelzelle des Körpers einzupflanzen. Der Transporter soll ein Virus sein, welcher den Code über eine Art „Infektion“ in die Zellen bringen kann.

Stammzell-Therapien
Hierzu werden Stammzellen (undifferenzierte Muskelzellen) eines gesunden Spenders verwendet, welche das Potenzial haben sich in Muskelzellen zu entwickeln und die kranken Zellen zu ersetzen.

Pharmakologische Therapien
Diese Therapien haben nicht zum Ziel die Ursache zu beheben, und so den genetischen Defekt zu korrigieren, sondern die Symptome zu bekämpfen. Da diese Therapien viel einfacher zu realisieren sind als die Gen- und Stammzelltherapien, werden die meisten Entwicklungen auf pharmakologischer Basis entstehen.

Utrophin Regulierung
Utrophin, ein körpereigenes Protein, hat das Potenzial das Dystrophin in den Muskelzellen zu substituieren und somit seine Funktion zu übernehmen. Es wird versucht die Zelle so zu steuern, dass diese Utrophin an Stelle des Dystrophins produziert wird.

Myostatin Inhibition
Myostatin ist ein Hormon, welches das Wachstum der Körpermuskulatur steuert und reguliert. Aus diesem Grund versuchen die Forscher durch eine gezielte Steuerung der Hormone-Produktion bei Duchenne-Erkrankten den Verlust der Muskeln durch ein stärkeres Wachstum zu kompensieren.

Exon-Skipping
Entgegen der Gen-Therapie versuchen die Forscher mit Exon-Skipping nicht den Gen zu „reparieren“ sondern die fehlerhafte Stelle auf dem Dystrophin-Gen zu ignorieren. Somit können die Muskelzellen selber Dystrophin produzieren, welches jedoch nicht ganz dem vollfunktionsfähigen Protein entspricht (da ein Teil fehlt). Somit wird eine Verbesserung der Muskelzell-Resistenz erwartet und eine Eindämmung des Krankheitsverlaufes erzielt.

Gute Berichte zu diesen Themen sind in den sogenannten Scheuerbrandt-Berichten zu finden.

Bericht PPMD Dezember 2015

 

Behandlungsansätze (Quelle PPMD)

Bildliche und textliche Darstellung der verschiedenen Studienansätze (Quelle PPMD)

 

 

 

 

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